Forschung & Entwicklung für die Krankheiten der Armen: Eine 10-Jahres-Analyse über den Einfluss des Modells von DNDi

[Paris, Frankreich & Genf, Schweiz – 5. Dezember 2013]
Der Bericht nennt echte und geschätzte Kosten für neue chemische Substanzen, sowie für bereits existierende, aber verbesserte Medikamente. Er dokumentiert damit Erkenntnisse aus alternativen Wegen und Partnerschaften in der Forschung & Entwicklung auf der Suche nach neuen Therapien
Anlässlich ihres zehnjährigen Bestehens veröffentlicht die Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi) einen Bericht über die Forschung und Entwicklung an neuen Therapien für vernachlässigte Krankheiten mittels eines kosteneffizienten, innovativen und not-for-profit Arbeitsmodells. Der Bericht wurde heute auf der Tagung „Best Science for the Most Neglected: Where Do We Stand Ten Years On?“ in Paris vorgestellt. Veranstalter sind neben DNDi auch das Institut Pasteur und Ärzte ohne Grenzen, begleitet wird die Tagung vom Fachjournal „Public Library of Science (PLoS)“. Der Bericht erscheint vor dem Hintergrund von Diskussionen in der Weltgesundheitsorganisation (WHO), das Einverständnis der Mitgliedsstaaten für „Demonstrationsprojekte“ einzuholen. Diese Demonstrationsprojekte sollen die Machbarkeit und Nachhaltigkeit von gemeinsamen und offenen Ansätzen in Forschung & Entwicklung für Gesundheitsbedürfnisse in ärmeren Ländern nachweisen.
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Der Titel des DNDi-Berichts lautet „Forschung und Entwicklung für vernachlässigte Patienten innovativ angehen: Zehn Jahre DNDi – Erfahrungen und Lessons Learned”. Er liefert Argumente zur aktuellen Diskussion um nachhaltige Mechanismen für die Verbesserung der Gesundheit in Entwicklungsländern. Vier Stützpfeiler eines offenen Modells für Forschung & Entwicklung werden beschrieben:

  • der Patient steht im Mittelpunkt
  • offener Zugang zu Wissen und Zugang der Patienten zu Medikamenten
  • finanzielle und wissenschaftliche Unabhängigkeit
  • der Aufbau und das Erhalten von belastbaren Allianzen mit öffentlichen und privaten Partnern, darunter auch in Ländern, in denen die betreffenden Krankheiten vorkommen.

DNDi wurde im Jahr 2003 gegründet, um Lücken im Bereich Forschung & Entwicklung für bestimmte vernachlässigte Krankheiten zu füllen. Eine kürzlich erschienene Veröffentlichung im Fachmagazin „Lancet Global Health“ belegt, dass neue Therapien für diese Krankheiten immer noch fehlen, obwohl es im vergangenen Jahrzehnt manche Fortschritte gab.

Von allen neuen Medikamenten und Impfstoffen, die zwischen 2000 und 2011 zugelassen wurden, waren nur vier Prozent für vernachlässigte Krankheiten bestimmt – diese machen aber elf Prozent der globalen Gesundheitslast aus. Fortschritte gab es dabei vor allem bei bereits existierenden Medikamenten, die re-formuliert oder anderweitig genutzt wurden. Von den brandneuen Substanzen sind lediglich ein Prozent für vernachlässigte Krankheiten gedacht.

“Ärzte ohne Grenzen hat das DNDi-Experiment initiiert und wir sehen bereits konkrete Ergebnisse, die das Leben unserer Patienten in den Projekten verbessern oder retten“, sagte Dr. Joanne Liu, internationale Präsidentin von Ärzte ohne Grenzen. „Ärzte ohne Grenzen ist stolz darauf, das Engagement für die Initiative in den nächsten Jahren fortzuführen, sowohl was die Finanzierung als auch die Zusammenarbeit in den Projekten angeht.“

In zehn Jahren hat DNDi mehr als 350 Kollaborationen in 43 Ländern auf die Beine gestellt, darunter mit 20 Unternehmen aus der Pharma- und Biotechnik-Branche und mehr als 50 Universitäten und Forschungseinrichtungen. Zusammen mit diesen Partnern hat DNDi 25 klinische Studien durchgeführt, angefangen von Phase I bis zu Phase IV (Implementierung/Pharmakovigilanz). Darüber hinaus wurden Forschungskapazitäten in jenen Ländern gestärkt, in denen die Krankheiten vorkommen, vor allem durch den Aufbau von klinischen Forschungsplattformen. Diese Anstrengungen haben zur Einführung von sechs verbesserten Behandlungen geführt, die auf die dringenden Bedürfnisse von Patienten mit Malaria, Schlafkrankheit, viszeraler Leishmaniose/Kala Azar und der Chagas-Krankheit zugeschnitten sind. DNDi hat insbesondere auch in jene Forschungsbereiche investiert, die der angewandten klinischen Forschung vorgelagert sind („upstream research“, „vorgelagerte Forschung“), um neue chemische Substanzen zu identifizieren. Hierzu gehört auch Zugang zu Wirkstoffdatenbanken, Daten und Wissen. Zwölf dieser neu gefundenen Substanzen sind derzeit in der vorklinischen und klinischen Entwicklung.

„Wir sind von der wichtigen Rolle des Instituts Pasteur und seines internationalen Netzwerks für vorgelagerte Forschung für vernachlässigte Krankheiten überzeugt, und wir wollen mit unserem zehnjährigen Engagement für DNDi nun eine neue Dimensionen erreichen“, sagte Prof. Christian Bréchot, Präsident des Instituts Pasteur. „Wenn wir grundlegende Erkenntnisse über diese Krankheiten und translationale Forschung anwenden, können wir noch viel zum Wohle dieser Patienten beitragen.“

Seit der Gründung hat DNDi bislang 277 von 400 Millionen Euro an öffentlichen und privaten Geldern eingeworben. Mit diesen Geldern sollen laut dem DNDi-Businessplan 11 bis 13 neue Behandlungen bis zum Jahr 2018 entwickelt werden. Die Analyse des Geschäftsmodells beinhaltet ausgewählte Fallstudien zu neuen Behandlungen oder chemischen Substanzen und gibt einen Einblick in die Forschung- und Entwicklungskosten von DNDi:

  • 12 Millionen Euro für die Entwicklung und Überwachung der Einführung einer Kombinationstherapie für Malaria (ASAQ, fixed-dose, mehr als 250 Millionen Mal durch das Unternehmen Sanofi in Umlauf gebracht)
  • 6,8 Millionen Euro für eine verbesserte Behandlung für Patienten mit Schlafkrankheit (NECT, wird inzwischen bei 96 Prozent der Patienten im fortgeschrittenen Stadium der Krankheit angewendet)
  • 11,5 Millionen Euro für die Entwicklung einer neuen Kombinationstherapie für Kala Azar in Afrika (SSG&PM – 23.000 Patienten wurden damit seit 2010 in Ostafrika behandelt)
  • für die Entwicklung und Zulassung von zwei oralen Therapien für die Schlafkrankheit: geschätzte 38,3 Millionen Euro für eine neue chemische Substanz (SCYX-7158) und 26,5 Millionen Euro für die „Wiederentdeckung“ eines Wirkstoffes (Fexinidazol).

Aufgrund dieser Erfahrungen kommt DNDi zu dem Schluss, dass die Kosten zwischen 6 bis 20 Millionen Euro für eine verbesserte Behandlung und 30 bis 40 Millionen Euro für eine neue chemische Substanz betragen. Berücksichtigt man jedoch die Versagerrate (Attrition) sowie die Risiken, dass Wirkstoffe in der klinischen Anwendung nicht funktionieren, liegen die Kosten höher: Für eine verbesserte Behandlung liegen sie bei 10 bis 40 Millionen Euro und bei neuen chemischen Substanzen bei 100 bis 150 Millionen Euro. In diese Schätzungen wurden jedoch die eingebrachten Leistungen der vielen Partner von DNDi nicht mit einbezogen, darunter Sachleistungen.

„Heute, nach zehn Jahren, wissen wir: Wenn wir die Grenzen innovativer Businessmodelle ausreizen, können wir sichere, passende und kostengünstige Behandlungen entwickeln und zur Verfügung stellen, die Millionen Menschen in Ländern mit vernachlässigten Krankheiten helfen, die keinen Zugang zu Gesundheitstechnologien haben, weil sie nicht dafür zahlen können“
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sagte Dr. Bernard Pécoul, Geschäftsführer von DNDi. „Aber wir brauchen noch Durchbrüche für einen radikalen Wechsel. Und wir müssen die Erfolge der Vergangenheit sichern, um wirklich nachhaltige Mechanismen für die Forschung & Entwicklung für vernachlässigte Krankheiten zu schaffen, auch im Bereich der Finanzierung und Koordination.“  

 

Über die Tagung / Auszeichnungen für zwei DNDi-Projekte

Anlässlich des zehnjährigen Bestehens veranstalten DNDi und die beiden Gründungspartner Institut Pasteur und Ärzte ohne Grenzen eine wissenschaftliche Konferenz am Institut Pasteur in Paris. Über 400 Teilnehmer – führende Akteure aus Forschung & Entwicklung für vernachlässigte Krankheiten, Produktentwickler, politische Entscheidungsträger sowie Vertreter von zivilen Organisationen – analysieren die wissenschaftlichen Aspekte des vergangenen Jahrzehnts, die von innovativen Initiativen wie DNDi ausgingen.

Bei einer Zeremonie steht die Würdigung der beiden Auszeichnungen DNDi Project and Partnership of the Year Awards im Mittelpunkt. Der wissenschaftliche Beirat von DNDi war für die Nominierung zuständig, die beiden Preisträger wurden vom DNDi-Vorstand ausgewählt:

Das Projekt des Jahres ist die erste jemals durchgeführte Placebo-kontrollierte Studie bei erwachsenen Chagas-Patienten (E1224-Projekt). Die Phase II-, doppelt-blinde, randomisierte, kontrollierte Studie wurde in Bolivien durchgeführt und überprüfte die Sicherheit und Wirksamkeit des Wirkstoffes E1224.

Die Auszeichnung Partnerschaft des Jahres geht an das HIV-Programm für Kinder (Paediatric HIV Programme). Dieses hat wichtige Akteure zusammengebracht, um möglichst schnell eine dringend benötigte, für Kinder geeignete 4-in1-Behandlung für Säuglinge und Kleinkinder mit HIV auf den Markt zu bringen, die antiretrovirale Wirkstoffe kombiniert.

DNDi und PLoS veröffentlichen zudem eine spezielle on-line-Sammlung: „PLOS & DNDi: A Decade of Open Access and Neglected Tropical Diseases R&D”. Die Veröffentlichung markiert das ebenfalls zehnjährige Bestehen der Public Library of Science, eines open access-Wissenschaftsjournals, das zu einer Öffnung der Forschungslandschaft zu vernachlässigten Krankheiten beigetragen hat.

 

Über die Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi)
Die Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi) ist eine not-for-profit-Organisation im Bereich Forschung und Entwicklung. Ihr Ziel ist es, neue Therapien für vernachlässigte Krankheiten bereitzustellen – insbesondere für die Schlafkrankheit, die Chagas-Krankheit, Leishmaniose (Kala Azar), bestimmte Wurmerkrankungen, HIV/Aids bei Kindern sowie Malaria. Seit der Gründung im Jahr 2003 hat DNDi sechs neue Behandlungen bereitgestellt: Zwei Medikamente gegen Malaria (fixed-dose-combinations: ASAQ und ASMQ); die Kombinationstherapie aus Nifurtimox und Eflornithin (NECT) zur Behandlung des Stadiums 2 der Schlafkrankheit; die Kombination aus Natriumstikogluconat (SSG) und Paromomycin (PM) gegen die viszerale Leishmaniose (Kala Azar) in Afrika und mehrere Kombinationstherapien für viszerale Leishmaniose in Asien. Die neue Dosierungsform von Benznidazol für Kinder mit der Chagas-Krankheit ist die sechste Therapie. DNDi wurde im Jahr 2003 von Ärzte ohne Grenzen (MSF), der Oswaldo Cruz Stiftung (FIOCRUZ, Brasilien), dem Indischen Council for Medical Research (ICMR), dem Kenya Medical Research Institute (KEMRI), dem Gesundheitsministerium von Malaysia und dem Institut Pasteur in Frankreich gegründet. Das WHO Special Programme for Tropical Disease (TDR) fungiert als ständiger Beobachter.
www.dndi.org
www.connect2fightneglect.org

Pressekontakte:
Violaine Dällenbach: vdallenbach@dndi.org / Tel: +41 22 906 92 47 / Mobil: +41 79 424 14 74
Samantha Bolton: samanthabolton@gmail.com / Mobil: +41 79 239 23 66
Oliver Yun: oyun@dndi.org / Mobil: +1-646-266-5216

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