Die Europäische Arzneimittel-Agentur empfiehlt Fexinidazol, die erste rein orale Behandlung gegen die Schlafkrankheit

Paris/Genf, 16. November 2018

  • Die positive Stellungnahme der EMA ist das Ergebnis einer zehnjährigen Partnerschaft zwischen der Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi), Sanofi und afrikanischen Partnern.
  • Fexinidazol wird die internationalen Bemühungen zur Eliminierung der Schlafkrankheit unterstützen, einer tödlich vernachlässigten tropischen Krankheit, die in Afrika endemisch ist.

Fexinidazole pill in a hand

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Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat ein positives wissenschaftliches Gutachten zu Fexinidazol erstellt, der ersten rein oralen Behandlung, die sich in beiden Stadien der Schlafkrankheit als wirksam erwiesen hat. Diese Genehmigung ist das Ergebnis klinischer Studien, die unter der Leitung der gemeinnützigen Forschungs- und Entwicklungsorganisation DNDi durchgeführt wurden, und eines von Sanofi gestellten Antrags. Die Entscheidung ebnet den Weg für die Bereitstellung von Fexinidazol in endemischen Ländern ab 2019.

In der Regel führt die Schlafkrankheit (Humane Afrikanische Trypanosomiasis, HAT) ohne Behandlung zum Tod. Die durch die Tsetsefliege übertragene Krankheit führt zu neuropsychiatrischen Symptomen wie Aggressionen, Psychosen und kräftezehrenden Schlafstörungen, die dieser vernachlässigten Krankheit ihren Namen gegeben haben. Ungefähr 65 Millionen Menschen in Afrika südlich der Sahara sind gefährdet.

„Ich habe mein Leben als Arzt der Schlafkrankheit gewidmet. Seit Jahrzehnten träume ich von einer rein oralen Behandlung. Die Betroffenen gehören zu den Schwächsten und leben in einigen der abgelegensten Gebiete des Kongo, wenn nicht sogar der Welt. Sie brauchen eine Behandlung, die sicher, wirksam und einfach ist“, erklärt Dr. Victor Kande, der als Experte für vernachlässigte Tropenkrankheiten das Gesundheitsministerium der Demokratischen Republik Kongo (DR Kongo) beriet und Hauptprüfer der Studien war. „Vor weniger als zehn Jahren haben wir diese Krankheit noch mit einem Arsenderivat behandelt, durch das 5 % aller Patienten ums Leben kamen. Obwohl die derzeitigen Behandlungen sicher und wirksam sind, erfordern sie einen Krankenhausaufenthalt und stellen eine enorme logistische Belastung für das Gesundheitssystem dar. Fexinidazol steht als einfache Tablette zur Verfügung: In der Behandlung dieser tödlichen Krankheit ist das ein riesengroßer Fortschritt.“

Fexinidazol ist zur Behandlung der durch Trypanosoma brucei gambiense ausgelösten Schlafkrankheit (der häufigsten Form der Krankheit, die in West- und Zentralafrika vorkommt) indiziert und ist einmal täglich über 10 Tage einzunehmen. Wichtig ist, dass Fexinidazol die erste rein orale Behandlung ist, die sowohl im ersten als auch im zweiten Stadium der Schlafkrankheit wirksam ist, in dem die Parasiten die Blut-Hirn-Schranke überwunden haben und Patienten infolgedessen an neuropsychiatrischen Symptomen leiden.

In klinischen Studien, an denen 749 Patienten in der Demokratischen Republik Kongo und der Zentralafrikanischen Republik teilnahmen, erwies sich Fexinidazol in beiden Krankheitsstadien hoch wirksam und sicher – sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern, die über 6 Jahre alt sind und mehr als 20 kg wiegen. Die Ergebnisse haben gezeigt, dass Fexinidazol daher den Krankenhausaufenthalt überflüssig machen und die Anzahl der Lumbalpunktionen reduzieren könnte.

„Fexinidazol ist ein völlig neuer Wirkstoff, der durch ein alternatives, gemeinnütziges F&E-Modell entwickelt wurde. Und es ist der erste neue Wirkstoff, der von DNDi entwickelt wird“, betont der Geschäftsführer von DNDi, Dr. Bernard Pécoul. „Dieser therapeutische Durchbruch ist ein Beweis für die einzigartige Partnerschaft zwischen DNDi und Sanofi bei der Entdeckung, Entwicklung und Zulassung einer Behandlung für eine stark vernachlässigte Krankheit.

Fexinidazol ist ein 5-Nitroimidazol-Derivat, das 2005 zusammen mit dem Schweizerischen Tropen- und Public Health-Institut bei der Suche nach Verbindungen mit antiparasitärer Wirkung wiederentdeckt wurde, nachdem es von Hoechst (heute Sanofi) in den 1980er Jahren entwickelt und dann aus strategischen Gründen aufgegeben wurde. Im Jahr 2009 schlossen DNDi und Sanofi eine Kooperationsvereinbarung über die Entwicklung, Herstellung und Bereitstellung von Fexinidazol. Demnach ist DNDi für die präklinische, klinische und pharmazeutische Entwicklung verantwortlich, während Sanofi die industrielle Entwicklung, Zulassung und Herstellung des Medikaments übernimmt.

„Dieser therapeutische Durchbruch ist der jüngste Meilenstein in Sanofis langfristigem Engagement für die Schlafkrankheit“, so Dr. Ameet Nathwani, Chief Medical Officer und Executive Vice President Medical Function. „Fexinidazol ist der Beweis dafür, dass Partnerschaften zwischen dem öffentlichen und dem privaten Sektor sichere und wirksame Medikamente für die am meisten vernachlässigten Patienten hervorbringen können. Sanofi ist stolz darauf, dieses Medikament als Teil unserer Mission, die Eliminierung der Schlafkrankheit zu unterstützen, der Weltgesundheitsorganisation zu spenden.“

Im Dezember 2017 reichte Sanofi bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur gemäß Artikel 58 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004, einem innovativen Zulassungsverfahren für die Überprüfung neuer Arzneimittel, die zur Verwendung außerhalb der Europäischen Union bestimmt sind, ein Zulassungsdossier ein. Durch die Beteiligung von endemischen Ländern (DR Kongo und Uganda) und der WHO an der Bewertung des Zulassungsdossiers für Fexinidazol erleichtert die Zulassung nach Artikel 58 auch künftige nationale Produktzulassungen und den Zugang der Patienten zu dieser Behandlung. Außerdem könnte sie diese beschleunigen.

„Zusammen mit den Gesundheitsministerien in den endemischen Ländern haben wir gezeigt, dass es möglich ist, qualitativ hochwertige Studien unter schwierigsten Bedingungen durchzuführen“, so Dr. Nathalie Strub-Wourgaft, DNDi Director of Neglected Tropical Diseases. Das ist nur der erste Schritt – wir müssen jetzt sicherstellen, dass Patienten Zugang zu diesem neuen Medikament haben und davon profitieren können.“

Für die Entwicklung von Fexinidazol hat DNDi 55 Mio. Euro (62,5 Mio. US-Dollar) ausgegeben, was auch die Kosten für die präklinische Entwicklung und klinische Studien umfasst. Das Projekt wurde von sieben europäischen Ländern (Frankreich, Deutschland, den Niederlanden, Norwegen, Spanien, der Schweiz und Großbritannien) sowie von privaten Geldgebern wie der Bill & Melinda Gates Foundation und Ärzte ohne Grenzen unterstützt.

 

Über die Schlafkrankheit

Die Mehrheit der an der Schlafkrankheit leidenden Patienten lebt in der Demokratischen Republik Kongo, wo 2017 78 % der durch Trypanosoma brucei gambiense ausgelösten Schlafkrankheitsfälle gemeldet wurden, gefolgt von der Zentralafrikanischen Republik, Guinea und dem Tschad. Die jüngsten von der WHO im Juli 2018 veröffentlichten Daten bestätigen einen nachhaltigen Rückgang der Zahl der Neuerkrankungen. Im Jahr 2017 wurden der WHO nur 1.447 neue Fälle gemeldet, verglichen mit 2.164 Fällen im Jahr 2016 und 9.870 Fällen im Jahr 2009. Doch die Geschichte der Schlafkrankheit ist durch das Wiederauftreten von Epidemien geprägt, zwischen denen Jahrzehnte liegen, in denen die Krankheit weitgehend unter Kontrolle zu sein schien. In ihrer 2012 veröffentlichten Roadmap für vernachlässigte Tropenkrankheiten, die im selben Jahr durch die Londoner Erklärung unterstützt wurde, identifizierte die WHO die Schlafkrankheit als öffentliches Gesundheitsproblem und hat sich ihre Eliminierung bis 2020 zum Ziel gesetzt.

Über DNDi

Als gemeinnützige Forschungs- und Entwicklungsorganisation arbeitet DNDi an neuen Behandlungen für vernachlässigte Krankheiten, vor allem für die afrikanische Trypanosomiasis, Leishmaniose, Chagas-Krankheit, Filarieninfektionen, Myzetom, pädiatrische HIV und Hepatitis C. NECT ist eine der sieben Behandlungen, die DNDi seit ihrer Gründung im Jahr 2003 zur Verfügung gestellt hat. Fexinidazol ist die erste neue chemische Substanz, die von DNDi erfolgreich entwickelt wurde.

Das Fexinidazol-Programm von DNDi wird unterstützt mit Geldern der Bill & Melinda Gates Foundation (USA), UK aid (Großbritannien), des niederländischen Außenministeriums (DGIS, Niederlande), des Bundesministeriums für Bildung und Forschung (BMBF, Deutschland) über die KfW (Deutschland), der französischen Agentur für Entwicklung (AFD, Frankreich), der Deutschen Gesellschaft für Internationale Zusammenarbeit (GIZ) im Auftrag der Regierung der Bundesrepublik Deutschland (Deutschland), des Ministeriums für auswärtige und europäische Angelegenheiten (MEAE, Frankreich), der Médecins Sans Frontières/Ärzte ohne Grenzen, der norwegischen Agentur für Entwicklungszusammenarbeit (Norad, Norwegen), des internen Solidaritätsbüros der Republik und des Kantons Genf (Schweiz), der spanischen Agentur für internationale Entwicklung und Zusammenarbeit (AECID, Spanien), der Direktion für Entwicklung und Zusammenarbeit (DEZA, Schweiz), der UBS Optimus Foundation (Schweiz), des Brian Mercer Charitable Trust (Großbritannien), der Stavros Niarchos Foundation (USA) sowie anderer privater Stiftungen und Einzelpersonen aus der HAT-Kampagne.

Über Sanofi

Sanofi ist ein weltweites Gesundheitsunternehmen, das Menschen bei ihren gesundheitlichen Herausforderungen unterstützt. Mit unseren Impfstoffen beugen wir Erkrankungen vor. Mit innovativen Arzneimitteln lindern wir ihre Schmerzen und Leiden. Wir kümmern uns gleichermaßen um Menschen mit seltenen Erkrankungen wie um die Millionen von Menschen mit einer chronischen Erkrankung.

Mit mehr als 100.000 Mitarbeitern in 100 Ländern weltweit übersetzen wir wissenschaftliche Innovation in medizinischen Fortschritt.

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Photo credit: Xavier Vahed-DNDi