Alors que la science fournit en permanence de nouvelles cibles médicamenteuses, et que de nouveaux traitements miraculeux sont annoncés presque tous les jours dans les médias, très peu de ces avancées ont concerné les maladies orphelines ou les maladies négligées. Pour résoudre ce problème, des partenariats publics/privés ont été mis en œuvre, afin que les laboratoires pharmaceutiques ne supportent pas seuls, la charge financière de la découverte et du développement des médicaments pour ce type de maladies.

Il y a cinq ans, un consortium dirigé par l’Université de Caroline du Nord de Chapel Hill (UNC-CH) a été créé pour découvrir et développer de nouveaux médicaments pour traiter la trypanosomiase humaine africaine (THA) et la leishmaniose viscérale. Le nouveau CPDD (Consortium for Parasitic Drug Development) a reçu un premier financement de la Fondation Bill & Melinda Gates (BMGF), suivi récemment de 2 nouvelles subventions de 5 ans.

Au cours des 5 premières années, le consortium a découvert et développé le DB-289 (pafuramidine), le premier médicament actif par voie orale et le premier nouveau médicament depuis 50 ans pour le traitement de la THA en phase 1. La pafuramidine est un promédicament de la furamidine, actif par voie orale et analogue de la pentamidine. Sous la direction des scientifiques du CPDD, cette molécule est passée du stade de la découverte à celui d’études précliniques, ensuite d’études cliniques de phase I et II, et enfin d’études cliniques de phase III (en cours). Les études d’efficacité ont été réalisées dans des conditions très difficiles en République Démocratique du Congo, en Angola et au Soudan.

Parmi les succès du CPDD, il y a la découverte de nouveaux médicaments potentiels susceptibles de traverser la barrière hémato-méningée pour traiter la trypanosomiase au stade avancé (THA du SNC) et de nouveaux analogues efficaces contre la leishmaniose viscérale. Les subventions récemment allouées par la Fondation BMGF sont destinées à financer la poursuite du développement de ces nouveaux médicaments candidats.

Les partenaires du CPDD sont Georgia State University, l’Institut Tropical Suisse, London School of Hygiene and Tropical Medicine, Ohio State University, University of South Florida, University of Glasgow, Gorgas Memorial Institute (Panama), Kenya Agricultural Research Institute, et Immtech Pharmaceuticals Inc.

Le consortium représente une nouvelle direction dans la recherche universitaire. L’idée de recherche translationelle dans le milieu universitaire n’est pas neuve, mais la mise en œuvre de tous les aspects nécessaires pour découvrir et développer de nouveaux agents thérapeutiques en est encore à ses débuts.